RNAi-Therapeutika

Alnylam, gegründet 2002, ist mit mittlerweile vier in der EU zugelassenen Medikamenten führend in der Entwicklung von RNAi-Therapeutika. RNAi (RNA-Interferenz) ist ein natürlicher Prozess zur Stummschaltung von Genen, der einen vielversprechenden, schnell voranschreitenden Forschungsbereich in der Arzneimittelentwicklung darstellt. Seine Entdeckung wurde 2006 mit der Verleihung des „Nobelpreises für Medizin oder Physiologie“ gewürdigt. Kurze RNA-Stücke, sogenannte small interfering RNA (siRNA), führen im Organismus dazu, dass komplementäre mRNA selektiv abgebaut wird. Diese mRNA steht nicht mehr für die Proteintranslation zur Verfügung und die Menge des von ihr kodierten Proteins nimmt ab. Die siRNA lassen sich synthetisch und spezifisch herstellen. RNAi-Therapeutika stellen einen klinisch validen Ansatz für die Behandlung eines breiten Spektrums schwerer und beeinträchtigender Krankheiten dar.

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Mag. Verena Blamauer

Lumasiran und Primäre Hyperoxalurie Typ 1

Mit dem Wirkstoff Lumasiran steht eine ursächliche Behandlung der primären Hyperoxalurie Typ 1 (PH1) in allen Altersgruppen zur Verfügung.

Ursache für die klinische Manifestation der PH1 ist ein erhöhter Oxalatspiegel in Urin und Plasma, der zu Kalziumoxalatkristallen in Nieren und Harnwegen führt. Unbehandelt können im Endstadium Nierenversagen sowie systemische Komplikationen (Akkumulation und Kristallisation in Knochen, Augen, Haut und Herz) auftreten.

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